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目前，全世界投入药品研发的费用惊人。根据美国药品生产和研究联合会估计，仅美国一个国家目前一年临床试验的花费就超过500亿美元。巨额的研发费用最终导致了高额的医疗费转嫁到消费者身上。
针对这种情况，美国食品药品监督管理局（FDA）正在大力推广一种新的临床试验方法自适应性临床试验（Adaptive Clinical Trials，ACT）。利用该方法，美国每年的临床试验费用可降低15%至40%。
ACT是一种基于统计学和计算机辅助设计的临床试验方法，在统计学科进步的基础上，ACT根据药品或医疗器械的试验效果数据来调整试验设计，通过优化药品剂量的确定过程以减少病人的使用量和临床试验的时间，进而达到改善试验效果并降低试验费用的目的。
目前，ACT正在各发达国家蓬勃发展：自20世纪末ACT开始发展以来到现在，已经有超过400项临床试验应用了该技术，几乎所有排名世界前40位的制药公司和前10位的医疗器械公司都在积极普及它的使用。
在美国，FDA已于2006年发布了关于在医疗器械上市审批中推广应用贝叶斯统计技术及ACT的实施政策，并将于2010年发布实施将ACT作为制定药品上市审批依据的政策；还将其纳入“关键举措项目”的实施重点大力推广，以降低健康医疗产业的研发费用。
ACT之所以被认为是临床试验方法的趋势而普遍被发达国家的临床试验专家和医疗产业政策制定者推崇，主要是因为传统临床试验遇到了难以承受的高费用和产出率逐年降低的困境。
在药品及医疗器械从研发到生产、再进入市场的过程中，临床试验是一个复杂但必经的过程，需要医院、病人以及药品或医疗器械生产者共同参与，遵循严格的操作规程。而且，进入临床试验的产品并不都能够通过试验，被批准成为产品。因此，药品和医疗器械的研发不但需要大量经费，并且耗时很长。
除了临床花费巨大，造成目前药品和医疗器械生产商的研发费用逐年增高的另一原因是产品获批的比例不断降低。据统计，美国仅由工业界执行的药品研发费用就从1980年的20亿美元上升到目前的近500亿美元（其中大部分花费在了临床试验上），但是每年获准在美国上市的新药不到20个。
临床试验如此低的投入产出比主要是因为临床试验成功率的逐年下降。据统计，平均来说，目前每10个试验药品进入临床试验阶段，只有1.3个可以达到预期的效果。正是因为急剧升高的临床试验费用和严重下降的成功率，数以百亿计美元的药品及医疗器械的研发费用被打入了药品及医疗器械的成本中，并最终转嫁在了消费者身上，成为不断推高医疗费用的罪魁祸首之一。
中国作为新兴的生物医药发展大国，近几年来在创新药研发领域有了长足的发展，对于新药临床试验的要求也在不断提高。如临床所要求的最低试验样本就在不断增多。
2002年以前，国内申报的新药多属于“仿制”国内外上市的药物，当时法规中的最高要求是进行样本量仅60对或100对的临床试验，属于主要在疗效上进行验证的临床试验，对于样本量较大的临床试验如预防性生物制品都是在上市后进行的。
2002年以来，国家食品药品监督管理局《药品注册管理办法》（试行）和第17号令正式发布的附件2中对各类药品又进行了更严格的要求。要求注册分类1和2的药品临床试验病例数应当符合统计学要求和最低病例数要求；其中临床试验组的最低病例数要求为I期20至30例，II期100例，III期300例，IV期2000例；要求注册分类3和4应当进行人体药代动力学研究和至少100对随机对照临床试验；对于避孕药有单独更高的要求。属注册分类5的，除口服固体制剂可以进行生物等效性试验外，临床试验的病例数至少为100对。经再次修订和2007年10月1日执行的国家食品药品监督管理局第28号令《药品注册管理办法》的附件中，对注册分类5强调了根据活性成分不同的注射剂应当进行必要的临床试验，病例数至少为100对或300例（试验药）。
另外，我国还专门在2005年5月发布《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》，要求每个临床试验的样本量应符合统计学要求。同时，国外部分学者倡导在我国推行临床生物统计专业审评人员制度，以带动中国医药研发机构相应专业的发展和壮大，继而提高整个中国临床研究和药政审评的国际声誉。
不断提升新药评审中生物统计学应用的程度在我国已经形成初步共识。目前阶段，一方面要实现将生物统计的各种原则和做法不断体现在临床试验和新药评审中；另一方面，还要发挥后发优势，通过跟踪国外生物统计学在临床试验中的最新动态，实现与国际前沿生物统计随机性控制试验规范的接轨。
全面严格地实施随机性控制试验的各项要求是使我国新药研发达到国际标准，并使我国自主研发的新药及医疗器械走向世界市场的必经之路。而目前以旨在降低研发费用同时改善研发效果的自适配性临床试验趋势在发达国家正处在方兴未艾的阶段，如果我国能利用这个产业发生重要科技革新的机会，大力推广应用ACT，会为我国迅速缩小与发达国家的差距，有效避免西方发达国家由于医疗卫生行业研发投入产出比差强人意所导致的医疗费用过高、大众难以承受的局面，从而为我国快速迈入世界药品及医疗器械研发的强国之列提供珍贵的契机。
更为重要的是，ACT技术在我国的应用可以使效果好而且安全的医疗用品更快进入市场，服务社会，造福人民。
（本文作者韩澍为雅培公司全球药品研发中心高级生物统计师，韩雪博士来自中国工程院政策研究室）
